CGD儿预防使用伊曲康唑有效
加林说,40年前,CGD患儿很少活过青少年期。到80年代初期,医生开始预防性使用抗生素来防止细菌性感染,病人年平均住院数大大减少。然后,在1991年,加林和NIAID宿主防御实验室的同行发表了临床试验结果,它们表明增强免疫系统的γ干扰素减少病人70%的重度细菌感染,不久就在病人的用药中加入了预防性的γ干扰素,这样他们的生活品质进一步改善。“现在,病人可以活到结婚,成立自己的家庭了。实际上,我不久将参加一位病人的婚礼,我已随访他30年了”。
这个10年的长期研究是NIAID的科学家对加深理解CGD的最新贡献,它是设计来评估预防性使用抗真菌药的有效性的。1991-2001年间招募了39位CGD病人,每年或接受抗真菌药伊曲康唑,或接受安慰剂。在最初的随机分组后,每年病人在伊曲康唑组和安慰剂组之间转换。整个试验是双盲的,即研究者和病人都不知道何时用的是什么药。如果参与者出现真菌感染,将退出研究,并进行必要治疗。病人完成61个伊曲康唑疗程和63个安慰剂疗程。研究期间共有12例真菌感染,7例较严重,5例表浅。因研究没有界限,11例是在病人接受安慰剂时出现的,1例较严重的在用伊曲康唑期间,但这名病人很可能没有每天服药。除这12例外,研究者发现伊曲康唑治疗时病人真菌感染明显减少,“我们建议,预防性伊曲康唑应加入所有5岁以上病人的药物治疗中”,作者总结。
NIAID主任法西(Anthony S. Fauci)说,“加林和同事在他们这个实验室和临床研究中结合了基础科学和医学的优势,这一贡献和技术直接让所治疗的患儿生活得更健康了”。
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