丁苯那嗪可以有效治疗亨廷顿氏舞蹈病
隐蔽的录象监测研究表明,在7个月的丁苯那嗪治疗后15例患者中的12例症状改善,运动评分显示2例患者病情恶化、1例无变化;除1例患者出现静坐不能以外,其他患者的并发症很轻微。
研究对象在实验开始时进行录象记录,随后进行12.5毫克/天的丁苯那嗪治疗;患者的治疗剂量逐渐增加直至出现临床疗效,在治疗6个月后患者同样进行录象记录。最后,研究人员应用异常非自主运动评分 (AIMS)评估患者的非自主性运动。
研究对象平均有42.6个CAG重复序列,这种三个氨基酸的重复序列是亨廷顿氏病的特征性表现;患者之间的重复次数并无差别。患者病史平均8.3年,有11例患者在治疗前共接受共计19种针对舞蹈病的特异性药物治疗。
丁苯那嗪治疗后,患者隐蔽状态下的AIMS评分由17.0下降至13.5。患者(如可能,还包括其家庭成员)的运动评分显著改善4例,中度改善4例,轻度改善2例,1例无效。
Ondo博士认为,本研究只是评价了有关舞蹈病的疗效,并仅仅是亨廷顿氏病的患者;但舞蹈病仅仅是亨廷顿氏病的一种表现,并非患者致残的主要原因。因此,本研究结果不能理解为丁苯那嗪对所有亨廷顿氏病患者都有益。
尽管本研究在实验设计上存在一些缺陷,但研究人员认为,考虑到患者对丁苯那嗪反映佳且耐受良好,而传统治疗效果不尽人意,因此本药可以应用于亨廷顿氏舞蹈病患者的治疗。
需要指出的是,本研究结论与那些公开的小部分对照研究和全部对照研究的临床实验结果一致。
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